【摘 要】
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目的 通过对应用联合免疫抑制疗法(IST)的儿童获得性再生障碍性贫血(AA)临床资料分析,总结IST对儿童AA的疗效及预后相关因素,以及阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)克隆的转化情况
【机 构】
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230601合肥,安徽医科大学第二附属医院儿科
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目的 通过对应用联合免疫抑制疗法(IST)的儿童获得性再生障碍性贫血(AA)临床资料分析,总结IST对儿童AA的疗效及预后相关因素,以及阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)克隆的转化情况.方法 回顾性分析安徽医科大学第二附属医院2009年6月-2019年8月应用ATG联合CSA治疗的59例AA患儿的临床资料以及AA患儿不同病程阶段T细胞亚群的变化,总结分析IST对AA患儿的疗效.采用SPSS 16.0统计软件进行数据分析.结果 59例初诊AA患儿,中位随访时间24个月.(1) IST后1个月、3个月、6个月、9个月、12个月的有效率分别为22％、39％、57％、61％、71％.截止2019年6月随访18例AA患儿的5年无事件生存率达66％.(2)治疗后CD3+T、CD4+T细胞升高,CD8+T细胞下降,CD4+ T/CD8+T比值升高,差异有显著性(P＜0.05).(3)对38例AA患儿进行PNH克隆的随访,发现初诊AA患儿中有11例PNH克隆阳性,IST后3个月PNH克隆均转阴.初诊有无PNH克隆与疗效无相关性.结论 IST治疗儿童AA疗效确切,可以有效地改善AA患儿的细胞免疫功能.初诊时有部分AA患儿存在PNH克隆,IST前后伴PNH克隆不影响疗效.
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