【摘 要】
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该课题选择携带有中国人较常见的突变类型IVS-2nt654(C→T)的纯合子或双重杂合子重型地贫患儿作为研究对象,用骨髓细胞培养技术进行CFU-E短期培养,初步观察HU、异烟肼(isonia
【出 处】
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中山医科大学 中山大学中山医学院 中山大学
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该课题选择携带有中国人较常见的突变类型IVS-2nt654(C→T)的纯合子或双重杂合子重型地贫患儿作为研究对象,用骨髓细胞培养技术进行CFU-E短期培养,初步观察HU、异烟肼(isoniazid,INH)及长春新碱(vincristine,VCR)等三种药物对此类β-TM患儿的晚期红系祖细胞的作用,以期能发现促进非α珠蛋白合成的药物.该实验进行药物对骨髓细胞的CFU-E的影响,与选择细胞株药物实验相比,更能反映药物在体内的作用过程.实验结果:1、与INH、VCR相比,体外实验HU能使携带βIVS-2nt654(C→T)突变基因重型地贫的CFU-E集落产率明显增加.2、羟基脲的浓度影响CFU-E集落产率,可能低浓度羟基脲更能增加CFU-E集落产率.3、该实验未能作α、β、γ肽链分析,进一步探索体外体集落数增减与α、β、γ各肽链合成多寡的关系,我们将作进一步研究探索.4、体外培养结果结合临床疗效,可进一步分析羟基脲体内与体外作用关系:可以根据体外培养结果来选择羟基脲治疗病例并进一步观察临床治疗反应.
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