目的:急性早幼粒细胞白血病(Acute promyelocytic leukemia,APL)是急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia,AML)的一种独特亚型,占AML发病率的10%～15%。初诊APL患者予全反式维甲酸(All-trans retinoic acid,ATRA)和(或)亚砷酸(Arsenite trioxide,ATO)诱导治疗后完全缓解率可高达90%～95%,诱导治疗过程中需要警惕分化综合征(Differentiation syndrome,DS),DS起病急,病情凶险,导致APL患者早期死亡。故本研究通过对初诊APL患者发生DS的临床特征及相关因素进行分析,以寻找DS相关的危险因素,指导临床及时有效地干预,对降低APL早期死亡率具有重要意义。方法:选取从2014年1月1日至2019年12月31日,在江苏省苏北人民医院血液科诊治的65例初诊APL患者,所有患者予血常规、生化检测、凝血常规、骨髓细胞形态学、免疫分型、染色体及融合基因检查,诊断均符合中国急性早幼粒细胞白血病诊疗指南(2018年版)的诊断标准。使用SPSS 24.0进行统计分析,通过绘制ROC曲线,确定白细胞峰值的最佳临界值,并分析其灵敏度和特异度。计数资料使用例数(%)来表示,计数资料组间比较使用独立样本卡方检验和Fisher确切概率法。使用logistic回归分析法,进行多因素分析比较。DS与预后的关系采用Kaplan-Meier生存分析。P<0.05为差异有统计学意义。结果:1.65例初诊APL患者中,男性40例,女性25例,男女比例1.6:1;中位年龄为48(15～78)岁;有61例患者获得CR,中位时间为30(21～45)天,CR率达到93.8%(61/65)。4例患者因不同原因死亡,未获得CR,故早期死亡率为6.2%(4/65)。2.发生DS组29例,未发生DS组36例,故DS发生率为44.6%(29/65)。DS发生的中位时间为6(2～20)天。重度DS组14例,轻度DS组15例。DS最常见的临床症状是发热(82.8%),其次为呼吸困难(79.3%)。其中肺部浸润(P=0.025)、肾脏衰竭(P=0.042)、心包积液(P=0.017)和水肿(P=0.002)在重度DS组发生率明显高于轻度DS组。3.绘制ROC曲线,确定化疗后白细胞峰值的cut-off值为20×10~9/L。单因素分析结果显示,化疗后白细胞峰值>20×10~9/L(P=0.005)、体重指数(BMI)≥24kg/m~2(P=0.025)在发生DS组与未发生DS组有统计学差异;多因素分析结果显示,化疗后白细胞峰值>20×10~9/L(P=0.029,OR=1.023)、BMI≥24kg/m~2(P=0.015,OR=3.888)是DS的独立预测因素。4.患者的性别、年龄、预后分层、体重增加量、初诊外周血白细胞计数、外周血异常早幼粒细胞比例、骨髓异常早幼粒细胞比例、附加基因突变(FLT3-ITD、WT-1)、乳酸脱氢酶在发生DS组与未发生DS组无统计学差异(P>0.05)。5.至随访终点,中位随访时间为35(1.7～72.3)个月,61例获得CR患者中有3例在维持治疗过程中因疾病复发死亡,故本研究病例的5年生存率为89.2%(58/65)。发生DS组的5年生存率明显低于未发生DS组(P=0.024),有统计学差异。重度DS组的5年生存率低于轻度DS组(P=0.336),但无统计学差异。结论:1.本研究分析了65例初诊APL患者,发生DS组29例,发热为DS组最常见的临床症状,其次为呼吸困难。其中肺部浸润、肾脏衰竭、心包积液和水肿在重度DS组发生率高于轻度DS组。2.发生DS组的5年生存率明显低于未发生DS组,说明DS缩短了APL患者的生存期。3.化疗后白细胞峰值>20×10~9/L、BMI≥24kg/m~2是DS的独立预测因素。