虽然免疫抑制剂和蛋白酶体抑制剂的应用使多发性骨髓瘤治疗领域在过去10年取得了显著进展,但该疾病仍是预后差且5年存活率最低的癌症之一。多发性骨髓瘤目前仍不可治愈,甚至连有效地维持缓解都极为困难。复杂的临床表现、多样的治疗选择以及长期、大规模比较研究数据的缺乏导致这一疾病的治疗变得更加复杂。新一代治疗药物在疗效和耐受性方面均有显著提高,并且已通过加快审批通道进入市场,用于曾接受过多次既往治疗的患者,治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤,但目前还未获得其完整的存活率数据。在基因组学领域,已开始对患者进行更加个体化的预后和治疗,然而这一领域还仅仅处于起步阶段。随着多发性骨髓瘤发生机制的进一步阐明以及竞争前研究合作的进一步加强,希望能够在这一治疗需求远远未被满足的领域快速研发出新一代靶向治疗药物。