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目的 探讨神经营养因子-3(neurotrophic factor-3,NT-3)基因修饰的雪旺细胞(Schwann cells,SC)延缓失神经性肌肉萎缩的作用.方法 采用双酶消化法和贴壁法培养、纯化与传代SC.应用阳离子脂质体以NT-3基因修饰SC,免疫组织化学S-100染色检测NT-3基因转入前后SC的纯度.切断右侧胫神经建立腓肠肌失神经支配的动物模型.将104只SD大鼠按注射药物的不同随机分为4组,每组26只.A组,细胞外基质(extracellular matrix,ECM)凝胶组;B组,SC-ECM凝胶组;C组,NT-3基因-ECM凝胶组;D组,NT-3基因修饰的SC-ECM凝胶组.术后12周进行腓肠肌肌肉电生理,8周和12周做肌湿重、肌纤维横截面积的检测.结果 NT-3转染前后SC纯度分别为(94.7±2.1)%及(95.6±2.5)%,两者比较差异有统计学意义(P＜0.05).术后12周用电刺激腓肠肌,均可引出肌肉收缩活动;且随着时间的延长,单次收缩的波幅、速度,及强直收缩的时间和强直收缩波幅的恢复率均增加.D组均优于B、C组,B、C组均优于A组(P＜0.05),而B、C组相比差异无统计学意义(P＞0.05).术后8周和12周的肌湿重与肌纤维横截面积D组均优于B、C组,B、C组均优于A组(P＜0.05),而B、C组相比差异无统计学意义(P＞0.05).结论 转染NT-3基因的SC移植能够实现失神经骨骼肌的神经再支配,并且能与骨骼肌建立起功能性突触连接,有延缓失神经性骨骼肌萎缩的作用。