目的：探讨补肾生血和益气养血法联合西药治疗再生障碍性贫血临床疗效及血常规恢复特征，探索分阶段治疗再生障碍性贫血新模式。方法：此项研究来源于一项前瞻性、多中心、双盲、随机对照临床试验，分析了19个中心的再生障碍性贫血患者，分为补肾生血组、益气养血组予以中药联合西药治疗，评价临床疗效及各组治疗过程中血常规变化规律。结果：观察期间共入组375例再生障碍性贫血患者，中医辨证均同时符合肾虚和气血两虚型，随机分为2组，其中补肾生血组184例，益气养血组191例，中药治疗分别予以补肾生血方颗粒剂及益气养血方颗粒剂，均联合口服雄激素及环孢素软胶囊。治疗共6个月，分为3个阶段：从治疗开始到第1个月末、第4个月末和第6个月末进行访视。6个月后评价疗效，1.补肾生血组总有效率86.4%，明显优于益气养血组的68.6%（P＜0.01）。2.分析2组患者各阶段血细胞增长幅度百分比四分位数结果，补肾生血组患者血红蛋白浓度和血小板计数在治疗后持续增长，与第一阶段相比，第二阶段（P=0.04，P＜0.01）和第三阶段（P＜0.01，P=0.03）明显增长；随着治疗时间的延长，血红蛋白浓度的增长幅度也会逐渐增大；网织红细胞计数增长幅度在治疗第一阶段、第二阶段、第三阶段（P=0.00，P=0.02，P=0.00），均有明显增长。益气养血组的血红蛋白浓度在治疗第二阶段开始持续上升（P＜0.01），血小板计数及网织红细胞计数均在治疗第二阶段开始明显上升（P=0.02，P=0.04）。结论：1. 补肾生血法治疗再生障碍性贫血总体有效率优于益气养血法，临床疗效确切，安全有效；2.我们提出三阶段论治再障的早期治疗模式：治疗第一阶段（0-1个月）采取补肾生血法为主；治疗第二阶段（2-4个月）和第三阶段（5-6个月）采用补肾生血法结合益气养血法，可能更贴近再生障碍性贫血的临床实际治疗反应和客观规律变化。