【摘 要】
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儿童血友病患者是抑制物的高发人群。除了遗传性高危因素外,非遗传性高危因素不仅对抑制物的发生发展起着重要作用,还直接影响血友病的治疗策略。以往回顾性分析提示,新生儿
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儿童血友病患者是抑制物的高发人群。除了遗传性高危因素外,非遗传性高危因素不仅对抑制物的发生发展起着重要作用,还直接影响血友病的治疗策略。以往回顾性分析提示,新生儿及婴幼儿时期手术、严重出血后的高强度凝血因子治疗是抑制物发生的高危因素,20暴露日(ED)之后开始预防治疗,抑制物发生风险显著降低。目前针对高滴度、高反应性的先天性血友病抑制物的清除主要采用免疫耐受诱导(ITI)治疗,高剂量与低剂量在低危组免疫耐受诱导成功率方面相当,但高剂量组能更快达到免疫耐受,且在ITI治疗期间出血事件明显减少。免疫调节剂并不推荐用于一线抑制物的清除治疗,但对标准ITI治疗反应不佳的高反应抑制物患者,加用美罗华可能改善ITI治疗疗效。
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