目的:分析奥卡西平治疗小于4岁儿童症状性癫痫的长程保留率、疗效及不良反应。方法:选取2009年5月-2015年6月就诊于重庆医科大学附属儿童医院神内科门诊的89例小于4岁症状性癫痫患儿,(男/女:48/41),给予奥卡西平治疗,起始剂量为10mg/kg/d,经3-4周缓解加至目标剂量,平均维持剂量为34±8.59 mg/kg/d。于3月、6月、1年、2年、3年5个时间节点统计患者的用药、发作频率(次/月)、脑电图及不良反应情况。结果:89例患儿服用奥卡西平3月、6月、1年、2年、3年的保留率分别为95.5%、87.6%、75.3%、56.2%、25.8%。停药原因依次为缺乏疗效36例(54.5%)、时间终点10例(15.2%)、不能耐受8例(12.1%)、控制可5例(7.6%)、失访3例(4.5%)。COX回归分析得出患儿起病年龄与停药具有相关性(P<0.05)。6月、1年、2年、3年有效率(发作频率较基线期减少≥50%)分别为56.5%、55.3%、44.7%、24.7%,完全控制率(发作频率较基线期减少≥100%)分别为36.5%、34.1%、29.4%、16.5%。随访期间,总共16例(18.0%)患儿出现了至少一种不良反应,主要为嗜睡8例(42.1%)、皮疹3例(15.8%)。大部分不良反应轻微,仅8例因不能耐受不良反应而停药。结论:奥卡西平治疗小于4岁儿童症状性癫痫不良反应轻微,有较高的临床应用价值。但小于4岁儿童症状性癫痫的病因、临床特点十分复杂,难治程度极高,选用药前需特别注意具体分析,以提高抗癫痫治疗保留率和有效性。