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目的:观察肿瘤坏死因子-α(TNF-α)拮抗剂关节腔注射治疗血友病性滑膜炎的疗效及不良反应。方法:试验组选取28例血友病性滑膜炎(HS)患者的32个靶关节,参考类风湿性关节炎治疗方案,对入组患者行关节腔注射单药益赛普25mg治疗。于治疗前(D0)、治疗后一个月(D30)、三个月(D90)比较靶关节的出血频率(次/月)、疼痛的视觉模拟评分(VAS)、血友病关节健康评分(HJHS)、关节超声评分(HEAD-US-C)。运用关节超声观察32个靶关节治疗前后关节腔滑膜厚度、血流信号的变化情况,观察记录有无不良反应。用ELISA方法检测血清及关节液中TNF-α水平。对照组选择同时期的接受预防或按需治疗的HS患者,共14例患者50个靶关节,关节超声观察靶关节滑膜厚度、血流信号的变化情况,以了解其变化的自然过程。结果:(1)一般资料:试验组纳入28例患者32个靶关节,其中膝关节18个,踝关节7个,肘关节7个。患者均为男性,中位年龄24岁(11～43岁),中位随访时间7个月(3～12个月)。对照组14例患者50个靶关节,其中膝关节22个(13例患者),肘关节10个(6例患者),踝关节18个(11例患者)。膝关节、踝关节、肘关节中位随访时间分别为6个月(3～12个月)、5个月(3～12个月)、8个月(3～12个月)。(2)D30随访:在D30天随访时,1例患者1个靶关节因自觉效果不佳失访,其余31个靶关节对治疗有反应,反应率为96.8%(31/32个关节)。与治疗前(D0)相比较,出血频率减少(2.9±1.4次/月vs 1.2±1.4次/月,P<0.05);VAS评分降低(5.5±1.3分vs 2.7±1.3分,P<0.05);HJHS评分降低(8.5±2.9分vs 7.4±2.8分,P<0.05);HEAD-US-C评分降低(8.3±2.1分vs 7.7±2.1分,P<0.05)。超声结果显示滑膜最厚切面、固定切面均值、反应最佳切面分别减少22.2%、18.9%、34.7%;与D0相比较,滑膜血流信号0级比例增加(16.5%vs 31.5%)、1级比例降低(31.5%vs 27.6%)、2级比例不变(28.3%vs 29.9%)、3级比例减少(23.6%vs 11.0%),证实靶关节滑膜血管减少。对照组14例患者50个靶关节滑膜厚度及血流信号无变化。(3)D90随访:在D90天随访时,14例患者16个靶关节因自觉效果不佳失访,其余16个靶关节对治疗有反应,反应率为50%(16/32个关节)。与治疗前(D0)相比较,出血频率减少(2.9±1.3次/月vs 1.2±0.8次/月,P<0.05);VAS评分降低(5.6±0.9分vs 1.8±1.3分,P<0.05);HJHS评分降低(8.9±2.9分vs 7.2±2.9分,P<0.05);HEAD-US-C评分降低(8.2±2.2分vs 7.5±2.2分,P<0.05)。超声结果显示滑膜最厚切面、固定切面均值、反应最佳切面分别减少27.4%、26.2%、40.7%;与D0相比较,滑膜血流信号0级比例增加(22.2%vs 54.4%)、1级比例降低(38.2%vs 22.1%)、2级比例不变(23.5%vs 23.5%)、3级比例减少(16.2%vs 0.0%),证实靶关节滑膜血管减少。对照组14例患者50个靶关节滑膜厚度及血流信号无变化。(4)9例患者有关节积液,ELISA方法检测结果显示关节液中TNF-α水平升高(175.6±319.8ng/ml);6例患者经治疗后TNF-α水平下降(24.7±9.2ng/ml),两例患者治疗后TNF-α水平显著下降。(5)28例患者32个靶关节在治疗期间未出现出血加重(即使治疗期间出血,自我感觉肿胀较治疗前减轻)、感染等不良反应。2例踝关节患者仅表现为关节酸胀,但休息后可缓解。结论:TNF-α拮抗剂关节腔注射治疗血友病性滑膜炎安全有效,可作为血友病性滑膜炎患者的另一选择。