【摘 要】
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新型的载脂蛋白B合成抑制剂mipomersen，用于纯合子型家族性高胆固醇血症患者辅助治疗的疗效及安全性未知，此研究对此进行了探讨。该Ⅲ期临床试验，纳入年满12周岁的确诊病例，在使
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新型的载脂蛋白B合成抑制剂mipomersen，用于纯合子型家族性高胆固醇血症患者辅助治疗的疗效及安全性未知，此研究对此进行了探讨。该Ⅲ期临床试验，纳入年满12周岁的确诊病例，在使用最大耐受剂量的降脂药基础上，随机给予mipomersen（200mg，ih，1次／w）或安慰剂，疗程26W，主要终点为LDL改变。最终有45例患者完成了整个疗程（mipomersen28例，安慰剂17例）。
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