背景与目的:微小RNA(microRNA,miRNA)是一类内源性的非编码小分子RNA,其主要通过与靶mRNA作用抑制转录后的翻译。miR-21是唯一一个在9种人类肿瘤细胞中高表达的小RNA分子。本研究旨在观察anti-miR-21反义寡核苷酸(ASO)对骨肉瘤MG-63细胞增殖的影响。方法:通过转染miR-21ASO和对照组ASO,采用实时荧光定量RT-PCR检测MG-63细胞中miR-21的表达变化,并运用多种细胞增殖检测方法观察miR-21ASO对MG-63细胞调控产生的系列效应。结果:与对照相比,miR-21ASO显著减少miR-21的表达(P=0.003);克隆形成实验结果显示miR-21ASO导致克隆形成率较对照组低(P=0.012);MTT实验结果显示转染miR-21ASO后,MG-63细胞存活数明显低于对照组(P=0.023);在体实验结果发现miR-21ASO抑制肿瘤细胞增殖,导致肿瘤质量较对照轻(P=0.013),形成的体积较对照小(P=0.028);流式细胞仪检测显示转染miR-21ASO后,MG-63细胞凋亡明显增加(P=0.022)。结论:miR-21ASO对骨肉瘤细胞miR-21水平降低有靶向特异性,转染miR-21ASO可有效抑制miR-21的促癌作用,利用反义核酸技术可为骨肉瘤的基因治疗开辟新的径路。