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目的分析行异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT）的急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia,ALL）患者的临床特征、预处理方案及预后,并探究影响ALL患者移植预后的危险因素。方法对2017年8月1日至2021年7月20日于郑州大学第一附属医院造血干细胞移植中心初次行allo-HSCT的102例ALL患者的临床资料进行回顾性分析,并进行随访。根据预处理方案的强度,将患者分为两组,标准预处理方案组（n=74例）（包括BU/CY5例、改良BU/CY60例和TBI/CY9例）,在标准预处理方案的基础上联合其他化疗药物者划分为强化预处理方案组（n=28例）[包括联合VP-16和（或）FLAG+地西他滨21例、联合地西他滨5例、联合伊达比星2例]。对比分析强化组与标准组对移植后的造血重建、移植物抗宿主病（GVHD）发生情况、移植相关并发症、复发与死亡[复发率、无病生存期（DFS）、总生存期（OS）、移植相关死亡率（TRM）及非复发死亡率（NRM）]等的影响。同时探究影响移植疗效的危险因素。结果1.102例患者中,男性60（58.8%）例,女性42（41.2%）例,起病中位年龄22.5（14～53）岁。在第一次完全缓解（CR1）后行造血干细胞移植者85（83.3%）例,≥CR2者14例,未缓解（NR）者3例。移植前MRD阳性26（25.5%）例,阴性76（74.5%）例。同胞全相合供者43例,亲缘单倍体供者45例,非血缘供者14例。预防aGVHD的方案均首选短程甲氨蝶呤（MTX）+环孢素A（CsA）+吗替麦考酚酯（MMF）,亲缘单倍体或非血缘移植中加用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）或兔抗淋巴细胞球蛋白（ATG-F）。强化组与标准组在年龄、免疫表型、BCR-ABL1融合基因、移植前疾病缓解情况及MRD、髓外浸润情况、非遗传学预后危险度分组、复发难治ALL、供者类型、供受者血型是否相同及确诊至移植时间均无明显差异（P＞0.05）,但在细胞遗传学预后分组（P=0.010）、性别（P=0.013）和移植方式（P=0.029）方面存在统计学差异。2.共96（94.1%）例患者获得造血重建,强化组28例全部获得造血重建,标准组中2例患者分别于+11天与+13天死亡,中性粒细胞及血小板均未植入,另有4例患者中性粒细胞植入,血小板未植入。输注单个核细胞（MNC）中位数 5.4（0.62～16.29）×108/kg,CD34+细胞中位数 6.18（0.91～23.76）×106/kg。中性粒细胞植入时间14（8～21）天,血小板植入时间15（8～43）天。两组间在造血重建成功率、回输MNC数、CD34+细胞数、中性粒细胞植入时间及血小板植入时间上均无统计学差异。3.强化组与标准组在Ⅱ～Ⅳ度aGVHD和中重度cGVHD的累积发生率上无统计学差异（19.1%vs.31.3%,P=0.193;19.1%vs.23.2%,P=0.887）。强化组的胃肠道毒性较标准组发生率略高（57.1%vs.35.1%,P=0.044）。两组在移植后EBV和CMV的感染率上无差异（14.3%vs.18.9%,P=0.797;39.3%vs.54.1%,P=0.183）。4.截至2021年12月31日,移植后中位随访时间为18（1～52）个月。102例患者中24（23.5%）例复发,34（33.3%）例死亡,移植后无病生存期（DFS）为15（1～52）个月。强化组的3年OS率高于标准组,但差异无统计学意义（68.4±9.3%vs.58.3±7.0%,P=0.617）;2 年DFS率无明显差异（68.6±9.4%vs.75.9±5.5%,P=0.532）。同时,两组间在累积复发率、移植相关死亡率、非复发死亡累积发生率上均无统计学差异（31.4%vs.27.1%,P=0.532;0 vs.8.1%,P=0.279;3.7%vs.19.6%,P=0.065）。对于移植前MRD阳性和复发难治患者,强化组的2年OS率均高于标准组（44.4%vs.29.3%;38.9%vs.26.4%）,虽然差异不具有统计学意义（P=0.791;P=0.425）,但可在一定程度上反映强化组的生存优势,有待扩大病例数进一步研究。5.多因素分析显示:移植前MRD阳性和复发难治是影响OS的独立危险因素（P=0.038,HR=2.271;P=0.023,HR=4.178）,且MRD阳性与DFS密切相关（P＜0.001,HR=5.393）。移植前MRD阳性是复发的独立危险因素（P= 0.001,OR=8.143）,但aGVHD的存在或可减少移植后复发（P=0.027,OR=0.200）。亲缘单倍体和非血缘供者均与aGVHD发生相关（P=0.005;P=0.049）,未发现cGVHD发生的危险因素,但不同供者类型对移植后患者的OS和DFS无明显影响（P=0.901;P=0.496）。仅非同胞全相合供者（亲缘单倍体和非血缘）是EBV和CMV感染的独立危险因素（P=0.048,OR=5.032;P=0.003,OR=3.913）,但EBV/CMV感染对患者的OS无明显影响（P=0.224;P=0.864）。结论1.强化的预处理方案在allo-HSCT治疗ALL中不影响造血重建,不增加GVHD发生率、移植相关死亡率和非复发死亡累积发生率,是安全可以耐受的,但未显著改善整体患者的生存。2.对于移植前MRD阳性或复发难治的患者,可考虑应用强化预处理方案。3.移植前MRD阳性是影响ALL预后的主要危险因素,在移植前应尽可能使MRD转阴,同时在移植后也要动态监测MRD变化及时采取措施预防复发。