目的:观察预激方案治疗中高危骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)的疗效和不良反应。方法:回顾分析46例初治MDS患者,18例采用标准化疗,28例采用预激方案。采用预激方案者第1～8天静脉滴注阿柔比星10mg/(m2·d),第1～14天皮下注射阿糖胞苷10mg/m2,每12小时1次,皮下注射粒细胞集落刺激因子200μg/(m2·d),在第1次注射阿糖胞苷之前开始,至最后1次注射阿糖胞苷之前12h停用。1个疗程后初步评价疗效,有治疗反应者继续第2个疗程治疗,2个疗程结束后评价最终疗效。结果:预激组完全缓解13例(46.4%),部分缓解5例(17.9%),血液学改善4例(14.3%),总有效率为78.6%(22/28)。标准化疗组完全缓解6例(33.3%),部分缓解2例(11.1%),血液学改善1例(5.6%),总有效率为50%(9/18)。预激组总有效率高于标准化疗组(P<0.05),两组之间完全缓解率比较差异无统计学意义(P>0.05)。预激组不良反应较轻。结论:预激方案治疗中高危MDS安全有效,长期疗效仍需进一步观察。