目的：亨廷顿病(Huntington disease，HD)，是一种以中枢神经系统退行性病变为特征的常染色体显性遗传病，目前尚无有效治疗方法。人羊膜上皮细胞（human amniotic epithelial cells，hAECs）具有干细胞特性和免疫调节作用，为治疗神经退行性变疾病提供了可能。hAECs对HD动物模型病变是否具有修复作用尚不清楚。本实验旨在探讨hAECs移植治疗HD大鼠的疗效及其可能的生物学机制。方法：①采用机械-胰酶消化法分离hAECs，流式细胞术（Flow cytometry，FCM）和免疫组织化学染色检测表型。②SD大鼠右侧纹状体注射1μL喹啉酸（quinoline acid，QA）1.8×105μmol/L建立HD模型。成模动物随机分为模型组(n=16)、培养基对照组（n=16）和hAECs治疗组(n=16)。另设正常组（n=16）作为平行对照。hAECs组经纹状体QA损毁侧注射hAECs悬液10μl/只（含6×105个细胞），培养基组相同途径注射等体积无血清L-DMEM培养基。③hAECs移植后第4w和第8w皮下注射阿朴吗啡诱导旋转，观察各组大鼠的旋转行为；Morris水迷宫实验观察各组大鼠学习记忆能力。④HE染色观察脑组织病理改变。⑤CD68免疫组织化学染色观察纹状体区小胶质细胞的增生。⑥DARPP-32免疫荧光染色检测纹状体区GABA能神经元的损失情况。⑦人细胞核特异性抗原和神经元核蛋白（NeuN）免疫荧光双染色检测hAECs存活及分化。⑧FCM检测hAECs移植后第4w和第8w各组大鼠外周血单个核细胞中CD4+IFN-γ+（Th1）、CD4+IL-4+（Th2）、CD4+Foxp3+（Treg）、CD4+IL-17+（Th17）、CD4-CD8+IFN-γ+（CTL1）和CD4-CD8+IL-4+（CTL2）淋巴细胞亚群百分率的变化。结果：①用于治疗的第3代hAECs高表达CD29、CD44、CD49f、CD326、E-cad、CD73，CK19表达阳性，几乎不表达CD34、CD45、CD71、CD80、CD86和HLA-DR。②移植后第4w和第8w，hAECs移植组阿朴吗啡诱导旋转次数明显低于对照组和模型组(均P<0.01)；Morris水迷宫实验显示，与模型组相比，hAECs移植后4w的第1d逃避潜伏期明显缩短(P<0.05)。③hAECs组炎症反应较之模型组和培养基组明显减轻。④与模型组和培养基组比较，hAECs组小胶质细胞（CD68阳性）明显减少（均P<0.01），而GABA能神经元（DARPP-32阳性）显著增多（均P<0.01）。⑤移植后第4w和第8w，病损纹状体区可见植入的细胞存活并表达NeuN。⑥hAECs移植后外周血Treg细胞百分比明显高于对照组及模型组（均P＜0.05）。结论：hAECs移植能明显改善HD大鼠运动功能和纹状体区病理损伤，其机制可能与其抑制炎症反应，抑制小胶质细胞增生，保护GABA能神经元有关。实验结果提示，hAECs可能成为临床HD细胞治疗有价值的供体细胞。